一、SMA治疗药物打一针70万，普通家庭的孩子该如何面对这一残酷事实？
SmA类治疗药剂，简单的说就是骨髓性肌肉萎缩这种病症原来是没得治了，得了之后就治不好，现在有了这种药物，这种药物是由外国的一家生产企业垄断的，70万一支意思就是没舍得花，这个就有很大的几率能治好，不然不会卖这么贵，那你要是没有这个钱那就治不好。
网络是个好的地方，但它也是个坏的地方，好的地方等于信息越来越透明了，坏的地方在于信息越来越透明的过分了，原来也有这种现象，比如说像用的特殊的病症，癌症，国外也有一些特效药，差不多也是几万块乃至更贵的那种，打了之后可以很好的延续你的生命的，减少你的痛苦。但如果你没有钱，你就不能享受这个服务，那有钱的就可以享受这个服务，这个可以说是一种社会不公平的现象吗？这个是有争议的。
只能说现实的社会就是这样的，别人年轻的时候辛辛苦苦赚钱了，人家为此付出了很多猫的风险，耽误了时间，你每天躺在床上玩手机玩乐的时候，人家在拼命的赚钱，人家有了更多的钱，这就是一种资源，人家就可以凭借这个来更好的延续自己的生命，让自己得到有效的治疗，这个本身没什么问题，但是一个很残酷的现实。是不是就治不起这类特殊的病？如果是理想式的回答，应该是虽然这个药贵，但是终究有一种药能够取代它，让大家都能治得好，但是现实的回答就是没有钱就是治不起。
医药公司不是慈善机构医院更不是，如果你本身没有钱，医院不会给你治病的，医药公司更不会把药卖给医院的，因为医药公司研究这种要付出了很大的代价，他可能砸进去了几个一男的时候更多的钱，才把这种新型的药物研究出来，如果他卖的很便宜，他拿什么回本呢？医药公司的存在，他也仍然是公司，仍然是为了赚钱，所以现实的事实就是这些新研发出来的新药价格注定低不了，要么你就舍得钱，要么就不要想。
二、SMA罕见病患儿打一针5毫升55万，这种病症治疗费为何这么贵？
这个是因为这种病比较罕见，开发出来的药物受那个专利保护。因为每种药品都有研发成本，药企为了收回成本都有一个专利保护期。这种病罕见比较少，要收回这个成本，分摊到病人身上就贵了，在专利保护期类的药品，都相当的贵。
疾病介绍
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。
1型
也称Werdnig-Hoffman病，即婴儿型，约占全部SMA病例的45%。患儿出生后6个月内起病，出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力，最大运动能力不能达到独坐。肌无力以近端为著，由于显著肌张力低下，平躺时下肢呈“蛙腿”样姿势。患儿表情及眼球运动正常，舌肌束颤，口咽部肌群无力导致哭声低弱、吸吮无力、咽反射减弱，易发生误吸。由于肋间肌受累比膈肌更重，导致矛盾呼吸，胸廓呈现特征性“钟形”畸形。呼吸肌无力突出，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
2型
也称Dubowitz病，即中间型，约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，进展较1型慢，最大运动能力可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿，不能独站或独走。肌无力以近端为著，下肢重于上肢，面肌及眼外肌不受累，舌肌萎缩伴肌束颤，四肢腱反射消失，肢体远端可观察到肌束颤。随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症。部分患儿在儿童期丧失独坐能力。尽管寿命缩短，但多数可以活到成年期。
3型
也称Kugelberg-Welander病，即青少年型，约占20%。患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。
4型
晚发型，即成人型，早期运动发育正常，成人起病，出现肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命不缩短。
治疗SMA患儿的药物诺西那生钠
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA。
治疗罕见病的药品在专利期内，都比较贵。在专利期内，仿制药又没出来。人要治病是刚需，药物所以就贵呗？
三、为何SMA罕见病的药费很贵，SMA罕见病是一种什么病？
SMA在医学上也称为脊髓性肌萎缩。它是一种染色体隐性遗传神经肌肉疾病。目前，中国仅有一种有效的SMA治疗药物。这种药物的价格高达每针69.7万元。药品很少见，因此药品成本非常昂贵。如果不注射药物，儿童将在2岁以内死于呼吸衰竭。北京梅尔脊柱肌肉萎缩症治疗中心负责人告诉大家，根据该中心的统计，目前中国大约有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且还有有许多儿童没有被准确计数。
SMA是一种罕见的疾病，只能用一种药物治疗，因此药物的成本非常昂贵。 SMA是一种罕见脊髓性肌肉萎缩的病症，是一种神经元疾病，可导致肌肉无力和萎缩。 SMA可能会损坏身体周围的肌肉。在最常见的类型中，患者的腿无力通常比手臂的更为严重。有时呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也会受到影响，这可能会导致睡眠时呼吸困难。
SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中“生存运动神经元1号”引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为“生存运动神经元”（SMN）的蛋白质。
用于SMA罕见疾病的药物成本非常昂贵，因为只有一种药物可以治疗SMA罕见疾病。 SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。SMA是由人体中“生存神经元1号”基因的缺失或异常（突变）引起的 。通常，SMA不被认为是进行性疾病，但是随着肌肉的持续衰弱，患者的典型表现是功能的逐渐丧失。这个过程可能是渐进的，或者在生长期或疾病期间更为明显。
四、诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药，70万一针，为什么那么贵？
首先是一种新药
新药的开发成本很高。 《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文，估计从2009年到2018年研发的新药平均成本：13亿美元和90亿人民币。新药的专利保护期仅为20年。二十年后世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。
第二个原因是一种罕见的疾病药物
SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，在中国只有30,000-50,000。为了收回成本只能是昂贵的，诺西那生钠注射液由渤健公司推出，为了治疗SMA，还有另一种叫做Zolgensma的药物，诺华制药公司以210万美元的价格推出，被称为“世界上最昂贵的药物”。
诺西那生钠注射液的发展历程
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。
以上内容参考 百度百科-诺西那生钠注射液
五、70万一针的诺西那生是什么？
“每一个小群体都不应该被放弃”，2021年11月11日，福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人，相关短视频也在网上广泛传播，双方经过一个半小时总共8轮谈判，最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右，前后降幅达到40%。
诺西那生钠注射液谈判现场
那么诺西那生钠注射液到底是什么，为什么说是小群体用药。从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），也是中国首个能治疗罕见病SMA的药物，SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
其中罕见病多发于遗传、多发于儿童，SMA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体，据报道，国内SMA病例在2到3万之间，相较于数十亿的普通用药人口基数来说，诺西那生钠市场群体小众且分散也是导致其价格居高不下的原因之一。
诺西那生钠
其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢？首先我们来看下其进入中国市场的时间线：2019年4月全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗，其定价为第一年70万元/6针，后续每年37万元/3针且需长期使用。
2021年初，诺西那生钠价格调降到55万元一针，并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。
2021年11月，国家医保局价格谈判，诺西那生钠报价每支降到了33000元左右，并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
最后想说的是，不管群体大小，国家都会记住，只是现有条件下，医保还不能涵盖到所有种类，但此时患者要坚强，坚强的看着国家强大，让每个人都病有所医。
